En ny genterapi som hämmar riktad neuronal signalering minskar effektivt neuropatisk smärta hos råttor med ryggmärgsskada eller perifer nervskada utan några påvisbara biverkningar.
I råttstudier gav smärtblockerande neurotransmittorer långsiktiga fördelar utan några påvisbara biverkningar.
Ett internationellt team av forskare ledda av forskare vid University of California San Diego School of Medicine rapporterade att riktad neuronal signalsuppressor genterapi effektivt minskar anfall, neuropatisk smärta hos råttor med ryggmärgsskada eller perifer nervskada utan några påvisbara negativa effekter.
Genterapi är medicinens framtid
Vad är genterapi?
Genterapi är en medicinsk metod för att behandla eller förebygga sjukdomar genom att korrigera underliggande genetiska problem. Genterapitekniker tillåter läkare att behandla sjukdomen genom att ändra en persons genetiska makeup istället för att använda droger eller kirurgi.
Den tidigaste metoden för genterapi, allmänt känd som genöverföring eller gentillskott, utvecklades för att:
- Inför en ny gen i celler för att hjälpa till att bekämpa sjukdomar.
- Inför en icke-felaktig kopia av genen för att ersätta den ändrade kopia som orsakar sjukdomen.
Efterföljande studier har lett till framsteg inom genterapitekniker. En nyare teknik, kallad genomredigering (ett exempel på detta är CRISPR-Cas9), använder en annan metod för att redigera genetiska skillnader. Istället för att introducera nytt genetiskt material i cellen, introducerar genomredigering molekylära verktyg för att förändra det befintliga DNA:t i cellen. Genomredigering studeras för att:
- Åtgärda den underliggande genetiska förändringen av en sjukdom, så att gener kan fungera korrekt.
- Slå på en gen för att bekämpa sjukdomar.
- Stäng av en gen som inte fungerar som den ska.
- Borttagning av ett DNA-fragment försämrar genfunktionen och orsakar sjukdom.
Genterapier används för att behandla ett antal mindre tillstånd, inklusive en ögonsjukdom som kallas Leber congenital och en muskelsjukdom som kallas spinal muskelatrofi. Många andra genterapier studeras för att säkerställa att de kommer att vara säkra och effektiva. Genomredigering är en lovande teknik som också studeras som läkare snart hoppas kunna använda för att behandla sjukdomen hos människor.
Genterapi är en metod för att förebygga sjukdomar genom att korrigera underliggande genetiska problem.
Resultat av studien
Resultaten, publicerade i onlineupplagan av Molecular Therapies den 5 maj 2022, föreslår ett möjligt nytt behandlingsalternativ för ett tillstånd som kan drabba mer än hälften av personer med trauma.. ryggmärgsskada. Neuropati involverar skada eller dysfunktion i nerver på andra ställen i kroppen, vilket ofta resulterar i domningar, stickningar, muskelsvaghet och kronisk eller försvagande smärta.
Det finns inget enskilt effektivt botemedel mot neuropati. Läkemedelsterapi kan till exempel kräva komplex, pågående läkemedelsanvändning och vara förknippad med negativa biverkningar såsom somnolens och motorisk svaghet. Opioider kan vara effektiva, men de kan också utveckla tolerans och öka risken för missbruk eller beroende.
Eftersom läkare och forskare kan fastställa den exakta platsen för ryggmärgsskada och källan till neuropatisk smärta, har det gjorts många ansträngningar för att utveckla behandlingar som selektivt riktar in sig på att nervcellerna är försämrade eller skadade i de drabbade ryggradssegmenten.
Framtiden för genterapi
Vi kan helt och hållet tro på genterapins framtid
Under senare år har genterapi visat sig vara en alltmer attraktiv möjlighet. I den senaste studien injicerade forskare ett ofarligt adenoassocierat virus som bär på ett par gener som kodar för gamma-aminosmörsyra eller GABA i möss med ischiasnervskada och åtföljande smärta. GABA är en signalsubstans som blockerar impulser mellan nervceller, i detta fall smärtsignaler.
Distribution och uttryck av generna - GAD65 och VGAT - var begränsade till området för ischiasnervskada hos möss och därför observerades inga påvisbara negativa effekter, såsom motorisk svaghet, eller förlust av normalitet. Produktionen av GABA av generna resulterade i en mätbar hämning av smärtsignalerande neuroner hos möss, som kvarstod i minst 2,5 månader efter behandling. En enda terapeutisk uppfinning med långvariga terapeutiska effekter är också önskvärd. Dessa fynd tyder på en väg framåt för medicin.
Med information om genterapi framgångsrik behandling av ryggmärgsskada utan biverkningar kommer förhoppningsvis att hjälpa dig att få mer användbar kunskap.