Použití viru HIV k léčbě bublinkových dětí

Američtí vědci úspěšně aplikovali metodu použití viru HIV k léčbě 8 dětí narozených bez imunitního systému nebo s velmi slabým imunitním systémem, známé také jako „bublinatá miminka“.

Američtí vědci úspěšně aplikovali metodu použití viru HIV k léčbě 8 dětí narozených bez imunitního systému nebo s velmi slabým imunitním systémem, známé také jako „bublinatá miminka“.

Američtí vědci právě oznámili metodu využití viru HIV k léčbě „bublinových dětí“.

Nedávno bylo 8 dětí se syndromem kombinovaného selhání imunity (SCID), známým také jako „bublinový“ syndrom, zdravých díky genetické intervenci viru HIV - viru způsobeného HIV. AIDS je jedním z nejobávanějších nepřátel imunitního systému .

Výsledky výzkumu této metody jsou výsledky lékařů a sester u sv. Jude (Memphis City, Tennessee) a UCSF Benioff Hospital (San Francisco, Kalifornie) byly právě publikovány v prestižním New England Journal of Mediecine dne 17. dubna. Tím také podrobně rozumíme tomu, jak vědci proměnili smrtící virus HIV ve spasitele pacienta.

Když lékaři odebírají kostní dřeň dítěte a upravují vadný gen hned po narození. „Správný“ gen je pak připojen ke změněné verzi viru HIV a vpraven do těla dítěte. Navíc lékaři také potvrdili, že tato metoda nezpůsobí vývoj viru HIV v AIDS.

Lékaři upraví virus HIV tak, aby nezpůsoboval onemocnění, a nechají jej zavést chybějící gen do těla dítěte.

Aktuálně má stav 8 dětských pacientů, kteří byli léčeni před 6-24 měsíci a jsou lékaři sledováni, pozitivní. Jeden pacient, který potřeboval další genovou terapii, je nyní stabilizovaný. Dr. Ewelina Mamcarz ze St. Jude (USA), autor studie, uvedl, že i když tato metoda vyléčila dětské pacienty, sledování je stále nezbytné, aby se zjistilo, zda se jedná o dočasný účinek nebo ne.

Dosud však lékař potvrdil, že všechny děti na vakcínu dobře reagovaly. Kromě toho mají jejich těla také dostatek imunitních buněk, které pomáhají předcházet infekci, když jsou vystaveny vnějšímu světu. Některé lze navíc úspěšně očkovat.

Toto je Gael Jesus Pino Alva, jedno z dětí, které dostávají novou léčbu v St. Jude.

Omarion Jordan, který tento měsíc oslaví 1. narozeniny, dostal koncem loňského roku gen pro léčbu „bublinového“ syndromu. Když se dozvěděla, že její dítě je nemocné, srdce Kristin Simpsonové, matky dítěte, bylo zlomené a dezorientované. „Dlouho jsme nevěděli, co je s naším dítětem. Dítě neustále dostává infekce,“ řekla.

SCID je dědičné onemocnění, které způsobuje, že kostní dřeň neprodukuje bílé krvinky, které pomáhají tělu bojovat s viry a bakteriemi. Toto nebezpečné onemocnění postihuje 1 z 200 000 dětí, zejména chlapců. Pokud se neléčí, dítě zemře během prvních 1-2 let života.

SCID je častější u chlapců.

Nejznámějším případem X-SCID na světě je dítě David Vetter, které se narodilo v roce 1971 v USA. Přezdívalo se mu „bubble boy“ a od narození až do 6 let musel žít v plastové izolační cele. Později americká vesmírná agentura (NASA) pomohla Vetterovi navrhnout speciální plastový oblek, ale chlapec žil jen do roku 1984.

David Vetter je nejslavnější chlapec s X-SCID na světě, který žil 12 let v izolační místnosti.

Zdaleka nejlepším lékem na SCID-XI (nejběžnější forma onemocnění) byla transplantace kostní dřeně od milovaného člověka. Ve skutečnosti však podmínky nesplňuje až 80 % případů. Navíc, pokud se spoléháte na kmenové buňky jiných dárců, pravděpodobnost úspěchu je nízká a existuje vysoké riziko komplikací. Dá se tedy říci, že tato nová terapie virem HIV je pro dětské pacienty včasným řešením.