Amerikanska forskare har framgångsrikt tillämpat metoden att använda HIV-virus för att behandla 8 barn födda utan immunförsvar eller med mycket svaga immunsystem, även känd som "bubbelbarn".
Amerikanska forskare har framgångsrikt tillämpat metoden att använda HIV-virus för att behandla 8 barn födda utan immunförsvar eller med mycket svaga immunsystem, även känd som "bubbelbarn".
Amerikanska forskare har just tillkännagett en metod för att använda HIV-viruset för att behandla "bubbelbarn".
Nyligen har 8 barn med kombinerat immunbristsyndrom (SCID), även känt som "bubbla"-syndromet, varit friska tack vare genetisk intervention av HIV-viruset - viruset som orsakas av HIV. AIDS är en av immunsystemets mest fruktade fiender .
Forskningsresultaten av denna metod är resultaten av läkare och sjuksköterskor vid St. Jude (Memphis City, Tennessee) och UCSF Benioff Hospital (San Francisco, Kalifornien), har precis publicerats i den prestigefyllda New England Journal of Medicine den 17 april. Därmed förstår vi också i detalj hur forskare har förvandlat det dödliga HIV-viruset till en patients räddare.
När läkare samlar in barnets benmärg och redigerar den felaktiga genen direkt efter födseln. Den "rätta" genen fästs sedan på den förändrade versionen av HIV-viruset och injiceras i barnets kropp. Dessutom har läkare också bekräftat att denna metod inte orsakar HIV-viruset att utvecklas till AIDS.
Läkare kommer att mutera HIV-viruset som inte kan orsaka sjukdom och låta det introducera den saknade genen i barnets kropp.
För närvarande har tillståndet hos 8 pediatriska patienter som behandlades för 6-24 månader sedan och som övervakas av läkare alla positiva resultat. En patient, som behövde ytterligare en genterapi, är nu stabil. Dr Ewelina Mamcarz från St. Jude (USA), en författare till studien, sa att även om denna metod har bott de pediatriska patienterna är uppföljning fortfarande viktig för att avgöra om det är en tillfällig effekt eller inte.
Men fram till nu har läkaren bekräftat att alla barn har svarat bra på vaccinet. Dessutom har deras kroppar också tillräckligt med immunceller för att förhindra infektion när de utsätts för omvärlden. Dessutom kan vissa vaccineras framgångsrikt.
Det här är Gael Jesus Pino Alva, ett av barnen som får den nya behandlingen på St. Jude.
Omarion Jordan, som fyller 1 år denna månad, fick en gen för att behandla "bubbla"-syndromet i slutet av förra året. När hon fick veta att hennes barn var sjukt var hjärtat hos Kristin Simpson, barnets mamma, krossat och desorienterat. ”Länge visste vi inte vad som var fel på vår bebis. Bebisen får hela tiden infektioner”, delade hon.
SCID är en ärftlig sjukdom som gör att benmärgen inte producerar vita blodkroppar, vilket hjälper kroppen att bekämpa virus och bakterier. Denna farliga sjukdom drabbar 1 av 200 000 barn, särskilt pojkar. Om det lämnas obehandlat kommer barnet att dö inom de första 1-2 levnadsåren.
SCID är vanligare hos pojkar.
Det mest kända fallet av X-SCID i världen är barnet David Vetter föddes 1971 i USA. Han fick smeknamnet "bubbelpojke" och fick leva i en plastisoleringscell från födseln till 6 års ålder. Senare hjälpte US Space Agency (NASA) Vetter att designa en speciell plastdräkt, men pojken levde bara till 1984.
David Vetter är den mest kända pojken med X-SCID i världen, efter att ha bott i ett isoleringsrum i 12 år.
Det överlägset bästa botemedlet mot SCID-XI (den vanligaste formen av sjukdomen) har varit en benmärgstransplantation från en älskad. Men i verkligheten uppfyller upp till 80 % av fallen inte villkoren. Dessutom, om du förlitar dig på andra donatorblodstamceller är sannolikheten för framgång låg och det finns en hög risk för komplikationer. Därför kan man säga att denna nya HIV-virusterapi är en läglig lösning för pediatriska patienter.